プレスリリース

報道関係者各位
2021年06月28日
株式会社 社会情報サービス

日本国内における希少・難治性疾患の新薬要望率ランキングを発表

新薬ニーズ上位は「シェーグレン症候群」「全身性エリテマトーデス」「ベーチェット病」
診療医での新薬ニーズ上位は「封入体筋炎」「ミトコンドリア病」「HTLV-1関連脊髄症」
日本においても、希少疾患診療医によるニーズの理解に努める必要がある

 株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社は、PatientsMap2020JP(2020年日本版)による、日本国内での希少・難治性疾患84疾患の「新薬の登場を望む」と回答した新薬要望率ランキング上位10疾患を発表した。

 PatientsMap2020JPの全回答医師において、希少・難治性疾患で新薬要望率が第1位となった疾患は「シェーグレン症候群」で3.0%の医師が新薬の登場を望むと回答。2位以下は、「全身性エリテマトーデス:2.4%」、「ベーチェット病:1.7%」、「進行性核上性麻痺:1.7%」、「筋ジストロフィー:1.6%」が続く結果となった。(表1)

 一方で、これら全回答医師による上位10疾患について希少・難治性の各疾患患者を1名以上診療している診療医師における新薬要望率をみると、1位は「ミトコンドリア病:58.4%」(全回答医師10位)となり、「進行性核上性麻痺:50.9%」(同4位)、「筋ジストロフィー:45.9%」(同5位)、「アミロイドーシス:45.1%」(同7位)などが上位となった。
 なお、全回答医師において新薬要望率が第1位であった「シェーグレン症候群:26.9%」の診療医師での新薬要望率は、全回答医師における上位10疾患の中では第9位で、全回答医師においての新薬要望率上位10疾患の中では下位のほうにランキングされる結果となった。(表2)

 また、希少・難治性84疾患について、各疾患患者を1名以上診療している診療医師においての新薬要望率を確認すると、「封入体筋炎:67.3%」、「ミトコンドリア病:58.4%」、「HTLV-1関連脊髄症(HAM):57.3%」、「副腎白質ジストロフィー:54.4%」、「進行性核上性麻痺:50.9%」などが上位となる。(表3:小サンプルは参考値として表中にのみ掲載)

 希少・難治性疾患の新薬要望の理解は、治療最前線の診療医師にフォーカスしての理解が重要である事が示唆される。

 PatientsMapは日本、米国、中国、英国の世界4か国の医師39,000人の協力により、希少疾患を含む約400疾患の診療疾患の有無や診療患者数、新薬ニーズを調査した大規模データベースである。
 PatientsMap2020年日本版は2020年5月20日から2021年8月28日までの期間で調査が行われ、新薬要望については、直近一カ月において、1人以上の疾患を診療した疾患を対象として、新薬の登場を望むか、否かについて調査を実施している。

(表1)全回答医師ベース:PatientsMap2020JPによる希少・難治性疾患の新薬要望率ランキング
n=20,196
順位疾患新薬要望率
全回答医師ベース
1シェーグレン症候群3.0%
2全身性エリテマトーデス2.4%
3ベーチェット病1.7%
4進行性核上性麻痺1.7%
5筋ジストロフィー1.6%
6IgA腎症1.6%
7アミロイドーシス1.3%
8ループス腎炎1.0%
9顕微鏡的多発性血管炎1.0%
10ミトコンドリア病0.9%
(表2)診療医師ベース:希少・難治性疾患の新薬要望率ランキング(表1:全体医師TOP10における)
TOP10
疾患での
順位
84疾患
での順位
↓全回答医師ベースの新薬要望率TOP10疾患診療医における
新薬要望率
診療医師数
n=
1410. ミトコンドリア病58.4%327
274. 進行性核上性麻痺50.9%674
3155. 筋ジストロフィー45.9%724
4197. アミロイドーシス45.1%577
5418. ループス腎炎33.3%621
6463. ベーチェット病31.2%1,108
7509. 顕微鏡的多発性血管炎30.2%645
8512. 全身性エリテマトーデス28.8%1,679
9571. シェーグレン症候群26.9%2,219
10686. IgA腎症23.9%1,354
(表3)診療医師ベース:希少・難治性疾患84疾患の新薬要望率ランキングTOP10
※小サンプルデータは参考値としてグレーアウト
順位疾患診療医に
おける
新薬要望率
診療医師数
n=
1封入体筋炎67.3%104
2ニーマンピック病 C型66.7%12
3ムコ多糖症Ⅵ型(マロトー・ラミー症候群)66.7%3
4ミトコンドリア病58.4%327
5HTLV-1関連脊髄症(HAM)57.3%124
6副腎白質ジストロフィー54.4%79
7進行性核上性麻痺50.9%674
8アッシャー症候群50.0%10
9間質性膀胱炎(ハンナ型)49.6%131
10進行性ミオクローヌスてんかん48.3%116
(参考)PatientsMap2020JPにおける難治性・希少疾患の調査疾患一覧表
22q11.2欠失症候群海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかん
C3腎症完全大血管転位症
HTLV-1関連脊髄症(HAM)肝型糖原病
IgA腎症肝中心静脈閉塞症/肝類洞閉塞症候群
X染色体連鎖性低リン血症(XLH)間質性膀胱炎(ハンナ型)
アッシャー症候群急速進行性糸球体腎炎
アミロイドーシス筋ジストロフィー
アルポート症候群結節性硬化症
イソ吉草酸血症顕微鏡的多発性血管炎
カナバン病好酸球性消化管疾患
ギラン・バレー症候群好酸球性多発血管炎性肉芽腫症
グルコーストランスポーター1欠損症抗リン脂質抗体症候群
ゴーシェ病高安動脈炎(高安病)
コケイン症候群骨形成不全症
シェーグレン症候群再発性多発軟骨炎
シャルコー・マリー・トゥース病自己免疫性溶血性貧血
ドラベ症候群腫瘍性骨軟化症(TIO)
ニーマンピック病 A・B型神経線維腫症Ⅰ型(レックリングハウゼン病)
ニーマンピック病 C型神経線維腫症Ⅱ型
ハッチンソン・ギルフォード症候群進行性ミオクローヌスてんかん
ハンチントン病進行性核上性麻痺
ファブリー病進行性骨化性線維異形成症(FOP)
プロピオン酸血症進行性白質脳症
ベーチェット病脊髄性筋萎縮症
ポンぺ病先天性核上性球麻痺(ウースター・ドロート症候群)
マリネスコ・シェーグレン症候群全身性エリテマトーデス
ミトコンドリア病多発血管炎性肉芽腫症
ムコ多糖症Ⅰ型(ハーラー症候群、シェイエ症候群)天疱瘡
ムコ多糖症Ⅱ型(ハンター症候群)特発性血小板減少性紫斑病
ムコ多糖症Ⅲ型(サンフィリッポ症候群)特発性多中心性キャッスルマン病
ムコ多糖症Ⅵ型(マロトー・ラミー症候群)軟骨無形成症
メープルシロップ尿症乳幼児肝巨大血管腫
ループス腎炎肺静脈閉塞症
レット症候群肺毛細血管腫症
レノックス・ガストー症候群非ジストロフィー性ミオトニー症候群
悪性関節リウマチ表皮水疱症
移植後血栓性微小血管症封入体筋炎
移植片対宿主病(GVHD)副腎白質ジストロフィー
遺伝性ジストニア分類不能型免疫不全症(CVID)
遺伝性血管性浮腫芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症
遺伝性周期性四肢麻痺慢性炎症性脱髄性多発根神経炎/多巣性運動ニューロパチー
一次性膜性増殖性糸球体腎炎類天疱瘡(後天性表皮水疱症を含む。)
※表1,表2,表3,参考のデータソース
PatientsMap2020JP:難治性疾患区分において調査した84疾患について比較を実施


「PatientsMap 2020 日本版」の概要

 エムスリー株式会社が運営する医療従事者向けポータルサイト「m3.com」の会員医師29万人を対象に調査を実施。

対象疾患 420疾患
調査対象 エムスリー会員医師
調査方法 インターネット調査
分析対象数 20,196人
実施期間 2020年5月20日~2020年8月28日実施
調査項目 診療疾患
診療患者数
薬剤処方患者数
新薬の登場を望む疾患
MR訪問状況
インターネットによる情報提供の有無
信頼できるメーカー

なお、本サービスにつきましては、日本国内では、株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社が共同で提供いたします。

■本件お問い合わせ先

株式会社社会情報サービス
e-mailpatientsmap@ssri.com
■株式会社社会情報サービス
設立 1982年4月
資本金 2,700万円
代表者 代表取締役 牧田 孝
従業員数 137名
所在地 本社
〒162-0067
東京都新宿区富久町10-5 NMF新宿EASTビル 2F、3F
大阪支社
〒541-0046
大阪府大阪市中央区平野町4-6-3 大明ビル4F
関連会社 PDリサーチ株式会社
MDB株式会社
SSRI China Co., Ltd.(海外子会社)
SSRI Asia Pacific Co., Ltd.(海外子会社)
HIMA Research(海外関連会社)
URL https://www.ssri.com/
■エムスリー株式会社
設立 2000年9月
資本金 289億2,500万円(2020年3月31日現在)
代表者 代表取締役 谷村 格
連結従業員数 7,127名(2020年3月末現在)
所在地 東京都港区赤坂1丁目11番44号 赤坂インターシティ10階
URL https://corporate.m3.com/
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