プレスリリース

報道関係者各位
2019年09月27日
株式会社 社会情報サービス

PatientsMap 2018年日本版による指定難病の新薬ニーズに関する分析結果を発表

希少疾患のアンメットニーズトップは網膜色素変性症66%
各社開発が進むALS(筋萎縮症側索硬化症)46%が7位

 社会情報サービスとエムスリーが共同で年に一度調査を実施しているPatientsMapでは、これまでに指定難病333疾患のうち、211疾患について調査している。
この度、過去5年間に調査した指定難病193疾患(別表)のうち、医師の診療率が1.0%以上である65疾患におけるアンメットニーズ(新薬ニーズ)に関する分析結果を発表した。

 診療率が1.0%以上の指定難病65疾患のうち、診療医が新薬の登場を希望している疾患の上位10疾患は、1.網膜色素変性症(66.2%)、2.脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く。)(61.5%)、3.ミトコンドリア病(54.3%)、4.特発性間質性肺炎(53.5%)、5.多系統萎縮症(49.3%)、6.慢性炎症性脱髄性多発根神経炎(CIDP)/多巣性運動ニューロパチー(MMN)(48.3%)、7.筋萎縮性側索硬化症(ALS)(46.9%)、8.特発性拡張型心筋症(45.5%)、9.視神経脊髄炎(43.6%)、10.再生不良性貧血(42.8%)である。(表1)

 PatientsMapでは全疾患の推計患者数も算出しており、上記10疾患では、4位の特発性間質性肺炎が約5万2千人、1位の網膜色素変性症は約3万3千人と推計された。
また現在、アステラス製薬や大日本住友製薬、田辺三菱製薬など複数のメーカーで開発が進められており7位となった筋萎縮性側索硬化症(ALS)は、PatientsMapによる推計患者数は約2万人であった。

(表1)過去5年間のPatientsMap JPで調査した指定難病における新薬登場希望率ランキングおよび診療率・推計患者数(診療率が1.0%以上の疾患のみを抽出)
ランク疾患名診療率新薬登場希望率推定患者数最新調査実施年度
1網膜色素変性症2.03%66.18%33,6982018
2脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)2.68%61.47%17,3882016
3ミトコンドリア病2.16%54.32%9,2882016
4特発性間質性肺炎4.70%53.47%52,5402015
5多系統萎縮症4.18%49.29%27,3022018
6慢性炎症性脱髄性多発根神経炎(CIDP)/
多巣性運動ニューロパチー(MMN)
1.00%48.26%4,9382018
7筋萎縮性側索硬化症(ALS)3.01%46.94%19,8972018
8特発性拡張型心筋症1.55%45.51%14,6702017
9視神経脊髄炎1.79%43.61%9,2192018
10再生不良性貧血2.43%42.83%15,5792018
  • PatientsMapは毎年2万人以上の医師の協力により、約400疾患の診療疾患の有無や診療患者数を調査した大規模データベース。2018年度版は回答医師20,090人、掲載疾患数405。社会情報サービスとエムスリーが共同で実施。
  • 実施年別サンプルサイズ:
    2018年20,090人
    2017年20,135人
    2016年20,372人
    2015年20,248人
    2014年20,288人
  • 新薬登場希望率は、診療している医師のうち、新薬の登場を望む医師の割合
別表)過去5年間の調査で掲載した、指定難病193疾患一覧
CADASIL(皮質下梗塞および白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症)
CFC症候群
HTLV-1関連脊髄症(HAM)
IgA腎症
IgG4関連疾患
PCDH19関連症候群
TNF受容体関連周期性症候群
α1-アンチトリプシン欠乏症
アジソン病
アトピー性脊髄炎
アミロイドーシス
アラジール症候群
アルポート症候群
アレキサンダー病
アンジェルマン症候群
ウィルソン病
ウェルナー症候群
ウルリッヒ病
エーラス・ダンロス症候群
クッシング病
クリオピリン関連周期熱症候群
クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群
クルーゾン症候群
グルタル酸血症1型
グルタル酸血症2型
クロウ・深瀬症候群
クローン病
コステロ症候群
コフィン・ローリー症候群
サルコイドーシス
シェーグレン症候群
シトリン欠損症
シャルコー・マリー・トゥース病
シュワルツ・ヤンペル症候群
スティーヴンス・ジョンソン症候群
スミス・マギニス症候群
タンジール病
チャージ症候群
ドラベ症候群
パーキンソン病
バージャー病
バッド・キアリ症候群
ハンチントン病
ビタミンD依存性くる病/骨軟化症
ビタミンD抵抗性くる病/骨軟化症
ヒルシュスプルング病(全結腸型又は小腸型)
ファンコニ貧血
フェニルケトン尿症
ブラウ症候群
プラダー・ウィリー症候群
ベーチェット病
ベスレムミオパチー
ペリー症候群
ポルフィリン症
ミトコンドリア病
メチルマロン酸血症
モヤモヤ病(ウィリス動脈輪閉塞症)
ヤング・シンプソン症候群
ライソゾーム病
ラスムッセン脳炎
ランドウ・クレフナー症候群
ルビンシュタイン・テイビ症候群
レーベル遺伝性視神経症
レット症候群
レノックス・ガストー症候群
ロスムンド・トムソン症候群
悪性関節リウマチ
遺伝性鉄芽球性貧血
一次性膜性増殖性糸球体腎炎
遠位型ミオパチー
黄色靭帯骨化症
黄斑ジストロフィー
下垂体性ADH分泌異常症
下垂体性ゴナドトロピン分泌亢進症
下垂体性成長ホルモン分泌亢進症
下垂体前葉機能低下症
化膿性無菌性関節炎・壊疽性膿皮症・アクネ症候群
家族性高コレステロール血症(ホモ接合体)
家族性地中海熱
家族性良性慢性天疱瘡
歌舞伎症候群
海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかん
環状20番染色体症候群
間質性膀胱炎(ハンナ型)
偽性副甲状腺機能低下症
急速進行性糸球体腎炎
球脊髄性筋萎縮症
巨細胞性動脈炎
巨大膀胱短小結腸腸管蠕動不全症
強直性脊椎炎
筋ジストロフィー
筋萎縮性側索硬化症(ALS)
筋型糖原病
結節性硬化症
結節性多発動脈炎
血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)
顕微鏡的多発性血管炎
原発性抗リン脂質抗体症候群
原発性側索硬化症
原発性胆汁性胆管炎
後縦靭帯骨化症
好酸球性消化管疾患
好酸球性多発血管炎性肉芽腫症(チャーグストラウス症候群、アレルギー性肉芽腫性血管炎)
抗糸球体基底膜腎炎
高チロシン血症1型
高安動脈炎(高安病)
混合性結合組織病
左心低形成症候群
再生不良性貧血
再発性多発軟骨炎
紫斑病性腎炎
脂肪萎縮症
視神経脊髄炎
自己免疫性肝炎
自己免疫性溶血性貧血
自己貪食空胞性ミオパチー
若年発症型両側性感音難聴
重症筋無力症
徐波睡眠期持続性棘徐波を示すてんかん性脳症
色素性乾皮症
神経フェリチン症
神経軸索スフェロイド形成を伴う遺伝性びまん性白質脳症
神経線維腫症I型 (レックリングハウゼン病)
神経有棘赤血球症
進行性ミオクローヌスてんかん
進行性骨化性線維異形成症(FOP)
進行性白質脳症
成人スティル病
脆弱X症候群関連疾患
脊髄空洞症
脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く。)
脊髄髄膜瘤
脊髄性筋萎縮症
先天性ミオパチー
先天性筋無力症候群
先天性大脳白質形成不全症
先天性副腎低形成症
先天性副腎皮質酵素欠損症
先天性無痛無汗症
前頭側頭葉変性症
全身性アミロイドーシス
全身性エリテマトーデス
全身性強皮症
早期ミオクロニー脳症
多系統萎縮症
多発血管炎性肉芽腫症
多発性筋炎・皮膚筋炎
多発性硬化症
多発性嚢胞腎
多脾症候群
大田原症候群
大理石骨病
胆道閉鎖症
弾性線維性仮性黄色腫
遅発性内リンパ水腫
中毒性表皮壊死症
腸管神経節細胞僅少症
潰瘍性大腸炎
低ホスファターゼ症
天疱瘡
特発性拡張型心筋症
特発性間質性肺炎
特発性基底核石灰化症
特発性血小板減少性紫斑病
特発性大腿骨頭壊死症
特発性門脈圧亢進症
那須・ハコラ病
軟骨無形成症
難治頻回部分発作重積型急性脳炎
尿素サイクル異常症
嚢胞性線維症
膿疱性乾癬
肺高血圧症肺動脈性肺高血圧
肺高血圧症慢性血栓塞栓性肺高血圧症
肺動脈性肺高血圧
肺胞蛋白症(自己免疫性又は先天性)
発作性夜間ヘモグロビン尿症
非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)
表皮水疱症
封入体筋炎
副甲状腺機能低下症
副腎白質ジストロフィー
片側巨脳症
片側痙攣・片麻痺・てんかん症候群
慢性炎症性脱髄性多発根神経炎(CIDP)/多巣性運動ニューロパチー(MMN)
慢性血栓塞栓性肺高血圧症
慢性特発性偽性腸閉塞症
慢性副鼻腔炎好酸球性副鼻腔炎
無脾症候群
網膜色素変性症
遊走性焦点発作を伴う乳児てんかん
両大血管右室起始症
類天疱瘡(後天性表皮水疱症を含む。)

「PatientsMap 2018 日本版」の概要

 本調査は、エムスリー株式会社が運営する医療従事者向けポータルサイト「m3.com」の会員医師25万人以上のパネルのうち、診療科ごとに無作為にサンプリングし実施。

対象疾患 405疾患
調査対象 エムスリー会員医師
対象条件 病院及び診療所医師の全科
調査方法 インターネット調査
協力医師数 20,090人
実施期間 2018年4月10日~7月31日実施
調査項目【主な調査項目】
405疾患の診療有無
診療患者数 / 薬剤処方患者数(直近1ヶ月)
新薬の登場を望む疾患
67メーカーのMR訪問/インターネットによる情報提供 有無(直近1ヶ月)/信頼しているメーカー

【回答医師に関する質問】
主診療科(第一標榜)
主勤務先(勤務先都道府県、勤務先病床数、大学関連施設有無)
専門医資格
年代 診療疾患
診療患者数
薬剤処方患者数
新薬の登場を望む疾患
MR訪問状況

なお、本サービスにつきましては、日本国内では、株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社が共同で提供いたします。

■本件お問い合わせ先

株式会社社会情報サービス
担当 茅野、木原、傳農
TEL 03-6709-9710
e-mailpatientsmap@ssri.com
■株式会社社会情報サービス
設立 1982年4月
資本金 2,700万円
代表者 代表取締役 牧田 孝
従業員数 137名
所在地 本社
〒162-0067
東京都新宿区富久町10-5 NMF新宿EASTビル 2F、3F
大阪支社
〒541-0046
大阪府大阪市中央区平野町4-6-3 大明ビル4F
関連会社 PDリサーチ株式会社
MDB株式会社
SSRI China Co., Ltd.(海外子会社)
SSRI Asia Pacific Co., Ltd.(海外子会社)
HIMA Research(海外関連会社)
URL https://www.ssri.com/
■エムスリー株式会社
設立 2000年9月
資本金 288億1,047万円(2019年4月1日現在)
代表者 代表取締役 谷村 格
連結従業員数 6,024名(2019年3月末現在)
所在地 東京都港区赤坂1丁目11番44号 赤坂インターシティ10階
URL http://corporate.m3.com/
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