プレスリリース

　株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社は、PatientsMap2020US（2020年米国版）による、米国内での希少・難治性疾患85疾患の「新薬の登場を望む」と回答した新薬要望率ランキング上位10疾患を発表した。

　PatientsMap2020USの全回答医師（Family Practice除く）において、希少・難治性疾患で新薬要望率が第1位となった疾患は「全身性エリテマトーデス」で3.6％の医師が新薬の登場を望むと回答。2位以下は、「シェーグレン症候群：2.9%」、「ループス腎炎：2.3%」「好酸球性消化管疾患：1.7%」が続く結果となった。（表1）

　一方で、これら全回答医師による上位10疾患について希少・難治性の各疾患患者を1名以上診療している診療医師における新薬要望率をみると、1位は「間質性膀胱：53.3%」（全回答医師5位）、「類天疱瘡（後天性表皮水疱症を含む。）：46.3%」（全回答医師8位）、「アミロイドーシス：44.3%」（全回答医師9位）などが上位となった。
　なお、全回答医師において新薬要望率が第1位であった「全身性エリテマトーデス：35.9%」の診療医師での新薬要望率は、全回答医師における上位10疾患の中では第9位で、全回答医師においての新薬要望率上位10疾患の中では下位のほうにランキングされる結果となった。（表2）

　また、希少・難治性85疾患について、各疾患患者を1名以上診療している診療医師においての新薬要望率を確認すると、「進行性核上性麻痺：67.4%」、「副腎白質ジストロフィー：63.3%」、「ハンチントン病：58.8%」、「C3腎症：58.5%」、「結節性硬化症：57.5％」などが上位となる。（表3：小サンプルは参考値として表中にのみ掲載）
　希少・難治性疾患は総じていずれの疾患についても医師の診療率は低く、少数の医師たちが診療を行っている中でも、それら診療医が新薬を望んでいるかどうかを理解することも新薬開発を進めるうえで重要であることを示している結果といえる。

　米国においては、1983年には希少疾患の治療や予防・診断に関するオーファンドラッグ法（Orphan Drug Act）が成立し新薬の創薬開発支援にも力が入れられている状況である。
　しかしながら、希少・難治性疾患については対象疾患も多く、病気のメカニズムが複雑な事などから、まだまだ治療や創薬の研究が進まない疾患が多く残されているため、PatientsMapでは治療最前線での新薬要望ニーズの分析を発信し続けていく事で、患者さんや、そのご家族と一般社会を繋ぐ役割を果たしていきたい。

　PatientsMapは日本、米国、中国、英国の世界4か国の医師39,000人の協力により、希少疾患を含む約400疾患の診療疾患の有無や診療患者数、新薬ニーズを調査した大規模データベースである。
PatientsMap2020年米国版は2020年12月19日から2021年1月26日までの期間で調査が行われ、新薬要望については、直近一カ月において、1人以上の疾患を診療した疾患を対象として、新薬の登場を望むか、否かについて調査を実施している。

「PatientsMap2020年度　米国版」の概要

　M3 Global Researchパネルを対象に調査を実施。

なお、本サービスにつきましては、日本国内では、株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社が共同で提供いたします。

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