株式会社 社会情報サービス
プレスリリース
株式会社 社会情報サービス
日本国内における希少・難治性疾患の新薬要望率ランキングを発表
新薬ニーズ上位は「シェーグレン症候群」「全身性エリテマトーデス」「ベーチェット病」
診療医での新薬ニーズ上位は「封入体筋炎」「ミトコンドリア病」「HTLV-1関連脊髄症」
日本においても、希少疾患診療医によるニーズの理解に努める必要がある
株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社は、PatientsMap2020JP(2020年日本版)による、日本国内での希少・難治性疾患84疾患の「新薬の登場を望む」と回答した新薬要望率ランキング上位10疾患を発表した。
PatientsMap2020JPの全回答医師において、希少・難治性疾患で新薬要望率が第1位となった疾患は「シェーグレン症候群」で3.0%の医師が新薬の登場を望むと回答。2位以下は、「全身性エリテマトーデス:2.4%」、「ベーチェット病:1.7%」、「進行性核上性麻痺:1.7%」、「筋ジストロフィー:1.6%」が続く結果となった。(表1)
一方で、これら全回答医師による上位10疾患について希少・難治性の各疾患患者を1名以上診療している診療医師における新薬要望率をみると、1位は「ミトコンドリア病:58.4%」(全回答医師10位)となり、「進行性核上性麻痺:50.9%」(同4位)、「筋ジストロフィー:45.9%」(同5位)、「アミロイドーシス:45.1%」(同7位)などが上位となった。
なお、全回答医師において新薬要望率が第1位であった「シェーグレン症候群:26.9%」の診療医師での新薬要望率は、全回答医師における上位10疾患の中では第9位で、全回答医師においての新薬要望率上位10疾患の中では下位のほうにランキングされる結果となった。(表2)
また、希少・難治性84疾患について、各疾患患者を1名以上診療している診療医師においての新薬要望率を確認すると、「封入体筋炎:67.3%」、「ミトコンドリア病:58.4%」、「HTLV-1関連脊髄症(HAM):57.3%」、「副腎白質ジストロフィー:54.4%」、「進行性核上性麻痺:50.9%」などが上位となる。(表3:小サンプルは参考値として表中にのみ掲載)
希少・難治性疾患の新薬要望の理解は、治療最前線の診療医師にフォーカスしての理解が重要である事が示唆される。
PatientsMapは日本、米国、中国、英国の世界4か国の医師39,000人の協力により、希少疾患を含む約400疾患の診療疾患の有無や診療患者数、新薬ニーズを調査した大規模データベースである。
PatientsMap2020年日本版は2020年5月20日から2021年8月28日までの期間で調査が行われ、新薬要望については、直近一カ月において、1人以上の疾患を診療した疾患を対象として、新薬の登場を望むか、否かについて調査を実施している。
順位 | 疾患 | 新薬要望率 全回答医師ベース |
---|---|---|
1 | シェーグレン症候群 | 3.0% |
2 | 全身性エリテマトーデス | 2.4% |
3 | ベーチェット病 | 1.7% |
4 | 進行性核上性麻痺 | 1.7% |
5 | 筋ジストロフィー | 1.6% |
6 | IgA腎症 | 1.6% |
7 | アミロイドーシス | 1.3% |
8 | ループス腎炎 | 1.0% |
9 | 顕微鏡的多発性血管炎 | 1.0% |
10 | ミトコンドリア病 | 0.9% |
TOP10 疾患での 順位 | 84疾患 での順位 | ↓全回答医師ベースの新薬要望率TOP10疾患 | 診療医における 新薬要望率 | 診療医師数 n= |
---|---|---|---|---|
1 | 4 | 10. ミトコンドリア病 | 58.4% | 327 |
2 | 7 | 4. 進行性核上性麻痺 | 50.9% | 674 |
3 | 15 | 5. 筋ジストロフィー | 45.9% | 724 |
4 | 19 | 7. アミロイドーシス | 45.1% | 577 |
5 | 41 | 8. ループス腎炎 | 33.3% | 621 |
6 | 46 | 3. ベーチェット病 | 31.2% | 1,108 |
7 | 50 | 9. 顕微鏡的多発性血管炎 | 30.2% | 645 |
8 | 51 | 2. 全身性エリテマトーデス | 28.8% | 1,679 |
9 | 57 | 1. シェーグレン症候群 | 26.9% | 2,219 |
10 | 68 | 6. IgA腎症 | 23.9% | 1,354 |
順位 | 疾患 | 診療医に おける 新薬要望率 | 診療医師数 n= |
---|---|---|---|
1 | 封入体筋炎 | 67.3% | 104 |
2 | ニーマンピック病 C型 | 66.7% | 12 |
3 | ムコ多糖症Ⅵ型(マロトー・ラミー症候群) | 66.7% | 3 |
4 | ミトコンドリア病 | 58.4% | 327 |
5 | HTLV-1関連脊髄症(HAM) | 57.3% | 124 |
6 | 副腎白質ジストロフィー | 54.4% | 79 |
7 | 進行性核上性麻痺 | 50.9% | 674 |
8 | アッシャー症候群 | 50.0% | 10 |
9 | 間質性膀胱炎(ハンナ型) | 49.6% | 131 |
10 | 進行性ミオクローヌスてんかん | 48.3% | 116 |
22q11.2欠失症候群 | 海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかん |
C3腎症 | 完全大血管転位症 |
HTLV-1関連脊髄症(HAM) | 肝型糖原病 |
IgA腎症 | 肝中心静脈閉塞症/肝類洞閉塞症候群 |
X染色体連鎖性低リン血症(XLH) | 間質性膀胱炎(ハンナ型) |
アッシャー症候群 | 急速進行性糸球体腎炎 |
アミロイドーシス | 筋ジストロフィー |
アルポート症候群 | 結節性硬化症 |
イソ吉草酸血症 | 顕微鏡的多発性血管炎 |
カナバン病 | 好酸球性消化管疾患 |
ギラン・バレー症候群 | 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症 |
グルコーストランスポーター1欠損症 | 抗リン脂質抗体症候群 |
ゴーシェ病 | 高安動脈炎(高安病) |
コケイン症候群 | 骨形成不全症 |
シェーグレン症候群 | 再発性多発軟骨炎 |
シャルコー・マリー・トゥース病 | 自己免疫性溶血性貧血 |
ドラベ症候群 | 腫瘍性骨軟化症(TIO) |
ニーマンピック病 A・B型 | 神経線維腫症Ⅰ型(レックリングハウゼン病) |
ニーマンピック病 C型 | 神経線維腫症Ⅱ型 |
ハッチンソン・ギルフォード症候群 | 進行性ミオクローヌスてんかん |
ハンチントン病 | 進行性核上性麻痺 |
ファブリー病 | 進行性骨化性線維異形成症(FOP) |
プロピオン酸血症 | 進行性白質脳症 |
ベーチェット病 | 脊髄性筋萎縮症 |
ポンぺ病 | 先天性核上性球麻痺(ウースター・ドロート症候群) |
マリネスコ・シェーグレン症候群 | 全身性エリテマトーデス |
ミトコンドリア病 | 多発血管炎性肉芽腫症 |
ムコ多糖症Ⅰ型(ハーラー症候群、シェイエ症候群) | 天疱瘡 |
ムコ多糖症Ⅱ型(ハンター症候群) | 特発性血小板減少性紫斑病 |
ムコ多糖症Ⅲ型(サンフィリッポ症候群) | 特発性多中心性キャッスルマン病 |
ムコ多糖症Ⅵ型(マロトー・ラミー症候群) | 軟骨無形成症 |
メープルシロップ尿症 | 乳幼児肝巨大血管腫 |
ループス腎炎 | 肺静脈閉塞症 |
レット症候群 | 肺毛細血管腫症 |
レノックス・ガストー症候群 | 非ジストロフィー性ミオトニー症候群 |
悪性関節リウマチ | 表皮水疱症 |
移植後血栓性微小血管症 | 封入体筋炎 |
移植片対宿主病(GVHD) | 副腎白質ジストロフィー |
遺伝性ジストニア | 分類不能型免疫不全症(CVID) |
遺伝性血管性浮腫 | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 |
遺伝性周期性四肢麻痺 | 慢性炎症性脱髄性多発根神経炎/多巣性運動ニューロパチー |
一次性膜性増殖性糸球体腎炎 | 類天疱瘡(後天性表皮水疱症を含む。) |
PatientsMap2020JP:難治性疾患区分において調査した84疾患について比較を実施
「PatientsMap 2020 日本版」の概要
エムスリー株式会社が運営する医療従事者向けポータルサイト「m3.com」の会員医師29万人を対象に調査を実施。
対象疾患 | : | 420疾患 |
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調査対象 | : | エムスリー会員医師 |
調査方法 | : | インターネット調査 |
分析対象数 | : | 20,196人 |
実施期間 | : | 2020年5月20日~2020年8月28日実施 |
調査項目 | : | 診療疾患 診療患者数 薬剤処方患者数 新薬の登場を望む疾患 MR訪問状況 インターネットによる情報提供の有無 信頼できるメーカー |
なお、本サービスにつきましては、日本国内では、株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社が共同で提供いたします。
■本件お問い合わせ先
株式会社社会情報サービス | |
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patientsmap@ssri.com |
■株式会社社会情報サービス | |
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設立 | 1982年4月 |
資本金 | 2,700万円 |
代表者 | 代表取締役 牧田 孝 |
従業員数 | 137名 |
所在地 | 本社 〒162-0067 東京都新宿区富久町10-5 NMF新宿EASTビル 2F、3F |
大阪支社 〒541-0046 大阪府大阪市中央区平野町4-6-3 大明ビル4F | |
関連会社 | PDリサーチ株式会社 MDB株式会社 SSRI China Co., Ltd.(海外子会社) SSRI Asia Pacific Co., Ltd.(海外子会社) HIMA Research(海外関連会社) |
URL | https://www.ssri.com/ |
■エムスリー株式会社 | |
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設立 | 2000年9月 |
資本金 | 289億2,500万円(2020年3月31日現在) |
代表者 | 代表取締役 谷村 格 |
連結従業員数 | 7,127名(2020年3月末現在) |
所在地 | 東京都港区赤坂1丁目11番44号 赤坂インターシティ10階 |
URL | https://corporate.m3.com/ |