プレスリリース

　株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社は、PatientsMap2020JP（2020年日本版）と2020US（2020年度米国版）による希少・難治性疾患82疾患の「新薬の登場を望む」と回答した新薬要望率の2国間比較を発表した。

　先ず、PatientsMap2020JPと2020USの全回答医師における希少・難治性疾患の新薬要望率を比較した。（図1）
　両国とも「全身性エリテマトーデス」と「シェーグレン症候群」の新薬要望率が上位に位置づけられているが、「全身性エリテマトーデス」は人口比でも患者数が日本を大きく上回るとみられる米国がより新薬要望率も高い傾向がみられる。
　また、「全身性エリテマトーデス」以外で、日本よりも米国において新薬要望率が高い傾向がみられたのは「ループス腎炎」、「好酸球性消化管疾患」、「ギランバレー症候群」、「神経線維腫症Ⅱ型」。一方で、米国よりも日本において新薬要望率が高い傾向がみられたのは「ベーチェット病」、「進行性核上性麻痺」、「筋ジストロフィー」となり、これら殆どの疾患は各国内での新薬要望率の上位に位置付けられている疾患である。

　次に、PatientsMap2020JPと2020USで調査した希少・難治性疾患について、各疾患患者を1名以上診療している診療医師に限定して新薬要望率を比較した。（図2：小サンプルを除く47疾患について比較を実施）
　日本よりも米国において新薬要望率が高い傾向がみられたのは「進行性核上性麻痺」、「副腎白質ジストロフィー」、「ハンチントン病」、「C3腎症」、その他複数疾患。一方で、米国よりも日本において新薬要望率が高い傾向がみられたのは「封入体筋炎」、「ミトコンドリア病」、「移植片対宿主病」、「シャルコー・マリー・トゥース病」、「筋ジストロフィー」、「軟骨無形成症」となり、診療医師においても前述の全回答医師の分析結果と同様に、多くの疾患は各国内での新薬要望率上位に位置付けられている疾患となる。

　今回の分析結果から、日本と米国での希少・難治性疾患の新薬要望は、要望上位にあげられる疾患に国による違いが出てくることはさることながら、要望率の高さも国によって違いが出てくることが分かった。新薬開発のグローバル戦略において新薬要望（アンメットニーズ）は各国の患者の規模と合わせた指標として活用されることを期待したい。

　PatientsMapは日本、米国、中国、英国の世界4か国の医師39,000人の協力により、希少疾患を含む約400疾患の診療疾患の有無や診療患者数、新薬ニーズを調査した大規模データベースである。
　PatientsMap2020年日本版は2020年5月20日から2021年8月28日までの期間で調査が行われ、新薬要望については、直近一カ月において、1人以上の疾患を診療した疾患を対象として、新薬の登場を望むか、否かについて調査を実施している。

（参考）
日本医師における希少・難治性疾患の新薬要望率トップ10ランキング

米国医師における希少・難治性疾患の新薬要望率トップ10ランキング

「PatientsMap　2020　日本版」の概要

　エムスリー株式会社が運営する医療従事者向けポータルサイト「m3.com」の会員医師29万人を対象に調査を実施。

「PatientsMap2020年度　米国版」の概要

　M3 Global Researchパネルを対象に調査を実施。

なお、本サービスにつきましては、日本国内では、株式会社社会情報サービスとエムスリー株式会社が共同で提供いたします。

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